Landelijk concentratie en inrichting van gespecialiseerde zorg voor AL-amyloïdose

Aanbevelingen deelvraag 1a
Aanbevelingen deelvraag 1b
Aanbevelingen deelvraag 1c
Aanbevelingen uitgangsvraag 2

Aanbevelingen deelvraag 1a

• Na de diagnosestelling – en daaropvolgende consultatie van één van de SECAL ziekenhuizen (zie advies op uitgangsvraag 8) - kunnen patiënten met AL-amyloïdose ook in andere zorginstellingen dan de SECAL-ziekenhuizen behandeld worden en ook opgevolgd. Het is aan te bevelen een opvolgplan op te stellen met een van de SECAL ziekenhuizen zodat deze op uniforme wijze gebeurt volgens de meest recente inzichten. (zie ook aanbevelingen deelvraag 1c).
• Deze zorginstellingen zijn ziekenhuizen te zijn, die zorg leveren conform aanbeveling 1c.
• Een dergelijk ziekenhuis wordt met de term AL-behandelcentrum (AL-BC) aangeduid. Zowel een AL-BC als een ziekenhuis behorend tot SECAL wordt met de overkoepelende term gespecialiseerd AL-centrum aangeduid.
• Het wordt aanbevolen om selectiecriteria te ontwikkelen voor een AL-BC t.b.v. aanwijzing van ziekenhuizen als AL-BC en t.b.v. waarborging van de kwaliteit van zorg.

Naar boven

Aanbevelingen deelvraag 1b

• Het wordt aanbevolen dat de SECAL-ziekenhuizen en alle AL-BC’s een georganiseerd en officieel in het leven geroepen samenwerkingsverband aangaan in de vorm van een landelijk AL-expertisenetwerk.
• Het wordt aanbevolen dat er een samenwerkingsovereenkomst wordt afgesloten tussen de leden van het toekomstige AL-expertisenetwerk waarin de taken en verantwoordelijkheden van ieder deelnemend lid beschreven staan opdat de continuïteit van het netwerk en de kwaliteit van de daarbinnen geleverde zorg gewaarborgd blijven.

Naar boven

Aanbevelingen deelvraag 1c

• In een AL-BC vindt hooggespecialiseerde en multidisciplinaire zorg plaats voor patiënten met AL-amyloïdose volgens de geldende (symptoomspecifieke) kwaliteitsstandaarden.
• Net als bij de SECAL-ziekenhuizen wordt de behandeling van deze groep patiënten binnen het geldende actuele studieverband uitgevoerd te voeren (zie ook Bijlage 5).
• In een AL-BC is aantoonbare kennis en bijscholing van de kernspecialisten op het gebied van AL-amyloïdose (zie aanbevelingen uitgangsvraag 3).
• Minimaal 1 x per jaar vindt afstemming plaats met een van de SECAL-centra om vast te stellen of bij patiënten sprake is van stabiele AL-amyloïdose.
• Het wordt aanbevolen om na de behandeling voor AL-amyloïdose, stabiele patiënten (zie Groepering patiënten) in een (dichtstbijzijnd) AL-BC te monitoren, bij voorkeur waar ze ook behandeld werden (zie ook Bijlage 5).
• Conform de vorige aanbeveling kunnen patiënten met stabiele AL-amyloïdose hun zorg en monitoring in alle zorgfasen in een AL-BC krijgen (zie ook Bijlage 5), terwijl patiënten met ’gerecidiveerde en progressieve AL-amyloïdose’’ in een SECAL-ziekenhuis opgevolgd en behandeld worden.

Naar boven

Aanbevelingen uitgangsvraag 2

• Aanbevolen wordt dat in een AL-BC ca. 20 patiënten met AL-amyloïdose geregistreerd staan.
• Landelijk zijn ongeveer 10-15 regionaal verspreide AL-BC’s wenselijk.
• Aanbevolen wordt dat een AL-BC ca. 3-4 nieuwe patiënten per jaar in behandeling neemt.

Naar boven

Onderbouwing deelvraag 1a
Onderbouwing deelvraag 1b
Onderbouwing deelvraag 1c
Onderbouwing uitgangsvraag 2

Onderbouwing deelvraag 1a

Er zijn geen studies gevonden, die het doel hadden om de prognose en/of kwaliteit van leven van patiënten met AL-amyloïdose te vergelijken, die behandeld zijn in AL-expertisecentra respectievelijk andere type(n) (hooggespecialiseerde) centra. De onderbouwing berust op informatie uit review-artikelen, landelijke richtlijnen en expert-opinion.

Samenvatting literatuur

Wetenschappelijke publicaties maken melding van de noodzaak van behandeling en/of diagnosestelling van AL-amyloïdose in daartoe gespecialiseerde centra, die al ervaring hebben met deze patiëntengroep (Gillmore et al., 2015; Merlini et al., 2011; Palladini and Merlini, 2013; Pepys, 2006; Picken, 2013; Rosenzweig and Landau, 2011). Één van deze artikelen maakt attent op het feit dat in centra met erg beperkte ervaring met zorg voor patiënten met AL-amyloïdose de behandelings-gerelateerde mortaliteit ongewoon hoog was (Rosenzweig and Landau, 2011).

Naar boven

Onderbouwing deelvraag 1b

Er zijn geen studies gevonden, die het doel hadden om de prognose en/of kwaliteit van leven van patiënten met AL-amyloïdose te vergelijken tussen niet en wel samenwerkende expertise- en behandelcentra voor AL-amyloïdose. De onderbouwing berust op informatie uit review-artikelen, landelijke richtlijnen en expert-opinion.

Samenvatting literatuur

In een richtlijn gepubliceerd in het Britse tijdschrift voor hematologie wordt beschreven dat shared-care tussen het nationale amyloïdose expertisecentrum en regionale amyloïdose behandelcentra gaat plaatsvinden in het Verenigd Koninkrijk. Dit wordt vormgegeven in een samenwerkingsverband, de zgn. UK Amyloidosis Network (UKAN), (Gillmore et al., 2015). In Italië vormen al tientallen jaren het Nationale Centrum voor Amyloïdose en de regionale behandelcentra een landelijk netwerk (Palladini and Merlini, 2013).

Naar boven

Onderbouwing deelvraag 1c

Er zijn geen studies gevonden, die het doel hadden om verschillende (typen) zorg(verlening) buiten AL-expertisecentra (in regionale AL-behandelcentra) te vergelijken op grond van de bereikte zorguitkomsten (prognose en/of kwaliteit van leven) bij verschillende groepen AL-amyloïdose patiënten tijdens verschillende zorgfasen. De onderbouwing berust op informatie uit review-artikelen en expert-opinion.

Samenvatting literatuur

Na behandeling van AL-amyloïdose in multidisciplinaire teamverband, is de behandelings-gerelateerde mortaliteit gereduceerd (Rosenzweig and Landau, 2011). Er is consensus over het feit dat alle AL-patiënten in studieverband en door een multidisciplinair team behandeld dienen te worden (Chaulagain and Comenzo, 2013; Minnema et al., 2013; Palladini and Merlini, 2016; Palladini et al., 2015; Rosenzweig and Landau, 2011; Weber et al., 2015; Muchtar et al., 2016).

Naar boven

Onderbouwing uitgangsvraag 2

Er zijn geen studies gevonden, die het doel hadden om zorguitkomsten (prognose en/of kwaliteit van leven) van (verschillende aantallen en verschillend verspreidde) regionale AL-behandelcentra te vergelijken op grond van het aantal behandelende AL-patiënten. Er is geen andersoortig (wetenschappelijk) literatuur gevonden, waarin volumenorm en regionale spreiding van AL-BC’s beschreven staan.

Samenvatting literatuur

niet van toepassing.

Naar boven

Overwegingen deelvraag 1a
Overwegingen deelvraag 1b
Overwegingen deelvraag 1c
Overwegingen uitgangsvraag 2

Overwegingen deelvraag 1a

Volgens de werkgroep, kunnen en hoeven de ca. 600 AL-amyloïdose patiënten in Nederland niet allemaal in één van de twee SECAL-ziekenhuizen behandeld en gemonitord te worden. Voor zorg dichter bij huis, kunnen patiënten in daartoe erkende AL-BC’s behandeld en, een deel van de patiënten, ook gemonitord worden (zie Aanbevelingen deelvraag 1c en Bijlage 5). Als de zorg ook in andere ziekenhuizen dan behorend tot de SECAL geboden wordt, vindt de zorgafname verspreid door het land plaats, waardoor het door patiënten gerapporteerde knelpunt (‘zorg is te ver’) deels wordt opgelost.

Overwegingen deelvraag 1b

Samenwerking binnen een toekomstig AL-expertisenetwerk is noodzakelijk t.b.v. patiëntenzorg van hoge kwaliteit, t.b.v. centrale verzameling van patiëntengegevens en patiëntmateriaal en t.b.v. kennisopbouw over AL-amyloïdose. Conform de officiële selectiecriteria voor een nationaal expertisecentrum, coördineert het SECAL-samenwerkingsverband het landelijke AL-expertisenetwerk. In diverse Europese landen bestaan al dergelijke netwerkconstructies voor de behandeling en monitoring van AL-amyloïdose of zijn ze in oprichting, waarbij één (of een beperkt aantal) expertisecentrum het landelijk netwerk coördineert¹. In de Verenigde Staten is een dergelijk coördinerend expertisecentrum in elke staat aanwezig².

Naar boven

Overwegingen deelvraag 1c

Met de aanbevelingen op deze uitgangsvraag schetst de werkgroep de minimale criteria voor een AL-BC. Door het systemische karakter van AL-amyloïdose is multidisciplinaire benadering en behandeling van de ziekte nodig, waarbij ervaring en expertise van het behandelend team belangrijk is. De noodzaak voor gecoördineerde internationale trials, gericht op behandeling en tegelijk verzameling van evidence maakt, dat de werkgroep het aanbeveelt dat AL-behandelcentra (AL-BC) in het bezit zijn van certificering voor de uitvoering van de trials³.

De werkgroep is van mening dat na behandeling, patiënten met stabiele AL-amyloïdose in een AL-BC gemonitord kunnen worden, dichter bij hun woonplaats, aangezien de monitoring van deze groep niet zodanig complex is dat het in een expertisecentrum verleend hoeft te worden. Echter vanwege de subtiele transformatie van een stabiele naar een opnieuw progressieve AL-amyloïdose, die bij de meeste patiënten na enkele jaren plaatsvindt, is het noodzakelijk dat er jaarlijks samen met een SECAL-centrum bekeken wordt of er nog steeds sprake is van stabiele ziekte. Tegelijk concentreert de zorg zich voor progressieve en recidive patiënten in de daartoe toegewezen SECAL-ziekenhuizen, waar o.a. de coördinatie van (fundamenteel) onderzoek naar AL-amyloïdose en opleiding van nieuwe AL-amyloïdose experts plaatsvindt. Voor de patiënten met gerecidiveerde en progressieve AL-amyloïdose, zal het knelpunt ‘’zorg is te ver weg’’ hiermee niet opgelost worden. Dit knelpunt valt echter in het niet bij het levensbedreigende karakter van de situatie waar juist deze patiënten zich in bevinden. Ieder patiënt is echter vrij in haar / zijn keuze om de opvolging elders, in een niet-SECAL ziekenhuis te laten plaatsvinden. Uiteindelijk wordt in samenspraak met de patiënt een keuze gemaakt, die ook herzien kan worden.

Naar boven

Overwegingen uitgangsvraag 2

Het internationale onderzoeksconsortium voor Amyloïdose (Amyloidosis Research Consortium⁴) is opgericht door en bestaat uit landelijke expertisecentra voor Amyloïdose t.b.v. samenwerking in internationale klinische trials. Één van de voorwaarden om lid te worden van dit internationale netwerk is dat het aantal nieuwe patiënten per jaar meer dan 20 is in het kandidaat landelijk expertisecentrum⁵.

Uitgaande van een goede spreiding van AL-BC’s, waarvoor ca. 10-15 centra nodig zijn en de ca. 350 patiënten in Nederland, betekent dit dat een AL-BC rond de 20 patiënten geregistreerd zou moeten hebben, naast de aantallen patiënten die al sowieso in de twee SECAL-centra behandeld en gemonitord worden. Het aantal nieuwe patiënten per AL-BC zou ongeveer op 1/5 van de aanbevolen 20 nieuwe patiënten per expertisecentrum moeten zitten, m.a.w. rond de 3-4 nieuwe patiënten per jaar.

Naar boven

• Chaulagain, C.P., and Comenzo, R.L. (2013). New insights and modern treatment of AL amyloidosis. Curr. Hematol. Malig. Rep. 8, 291–298.
• Gillmore, J.D., Wechalekar, A., Bird, J., Cavenagh, J., Hawkins, S., Kazmi, M., Lachmann, H.J., Hawkins, P.N., Pratt, G., and BCSH Committee (2015). Guidelines on the diagnosis and investigation of AL amyloidosis. Br. J. Haematol. 168, 207–218.
• Merlini, G., Seldin, D.C., and Gertz, M.A. (2011). Amyloidosis: pathogenesis and new therapeutic options. J. Clin. Oncol. Off. J. Am. Soc. Clin. Oncol. 29, 1924–1933.
• Minnema, M.C., Hazenberg, B.P.C., Croockewit, A., Zweegman, S., Kersten, M.J., Sonneveld, P., Von dem Borne, P.A., Bos, G., van de Waal, E., Vellenga, E., et al. (2013). De behandeling van AL-amyloïdose  in Nederland anno 2013. 5.
• Muchtar, E., Buadi, F.K., Dispenzieri, A., and Gertz, M.A. (2016). Immunoglobulin Light-Chain Amyloidosis: From Basics to New Developments in Diagnosis, Prognosis and Therapy. Acta Haematol. 135, 172–190.
• Palladini, G., and Merlini, G. (2013). Systemic amyloidoses: what an internist should know. Eur. J. Intern. Med. 24, 729–739.
• Palladini, G., and Merlini, G. (2016). What is new in diagnosis and management of light chain amyloidosis? Blood 128, 159–168.
• Palladini, G., Sachchithanantham, S., Milani, P., Gillmore, J., Foli, A., Lachmann, H., Basset, M., Hawkins, P., Merlini, G., and Wechalekar, A.D. (2015). A European collaborative study of cyclophosphamide, bortezomib, and dexamethasone in upfront treatment of systemic AL amyloidosis. Blood 126, 612–615.
• Pepys, M.B. (2006). Amyloidosis. Annu. Rev. Med. 57, 223–241.
• Picken, M.M. (2013). Modern approaches to the treatment of amyloidosis: the critical importance of early detection in surgical pathology. Adv. Anat. Pathol. 20, 424–439.
• Rosenzweig, M., and Landau, H. (2011). Light chain (AL) amyloidosis: update on diagnosis and management. J. Hematol. Oncol.J Hematol Oncol 4, 47.
• Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (2013). Echelon classification. HOVON policy paper.
• Weber, N., Mollee, P., Augustson, B., Brown, R., Catley, L., Gibson, J., Harrison, S., Ho, P.J., Horvath, N., Jaksic, W., et al. (2015). Management of systemic AL amyloidosis: recommendations of the Myeloma Foundation of Australia Medical and Scientific Advisory Group. Intern. Med. J. 45, 371–382.