Zicht op Zeldzaam Zorgstandaarden.net VSOP voor zeldzame en genetische aandoeningen Zeldzame ziekten

Ongediagnosticeerde aandoening

Een ongediagnosticeerde aandoening is een chronische ziekte/aandoening waarvan de oorzaak (tot op heden) niet is gevonden. Het gaat vaak om ernstig zieke kinderen, waarvan de meeste medici zullen erkennen dat het zeker gaat om een ziekte, aandoening of syndroom zonder dat zij kunnen zeggen wat dit dan precies is. Zelfs na uitgebreide diagnostiek inclusief de nieuwste genetische technieken blijven zij ongediagnosticeerd. 

Diagnose

Indien na uitgebreid onderzoek (vaak inclusief beeldvormend onderzoek), laboratoriumonderzoek en zelfs na de nieuwste genetische technieken (NGS) duidelijk is dat er bij het kind wat 'mis' is, zonder dat dit heeft geleid tot een diagnose. Vaak gaat het om kinderen met een ontwikkelingsachterstand en/of voedingsproblemen. Andere vaak voorkomende problemen zijn: epilepsie, gedragsproblemen, kwijlen en andere problemen met de mondmotoriek. 

Behandeling

De behandeling dient te worden ingezet op de verschillende deelproblemen, zonder daarbij het kind en het gezin uit het oog te verliezen. Een ongediagnosticeerde aandoening betekent niet dat het probleem minder ernstig is, maar alleen dat het lastiger is om een gerichte behandeling in te zetten. 

Vóórkomen

In Nederland heeft 1-2% van de kinderen en volwassenen een ernstige ontwikkelingsachterstand, die meestal het resultaat is van een (zeer) zeldzame erfelijke aandoening. De helft van hen krijgt geen diagnose ondanks het uitvoeren van uitgebreide tests. Met het gebruik van nieuwe genetische technieken (WES/NGS) krijgt ongeveer een derde van hen wel een diagnose. Dit betekent nog altijd dat er per jaar 700 nieuwe kinderen worden geboren met een ernstige ontwikkelingsachterstand waarvoor geen diagnose wordt gevonden!  

Erfelijkheid

Omdat onduidelijk is waardoor de problemen worden veroorzaakt is het moeilijk om iets over erfelijk te zeggen. 

Organisaties

>>Ongediagnosticeerde aandoeningOmhoog